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Therapiemöglichkeiten

Gründliche Anamnese und Beurteilung

Da Fanconi-Anämie eine sehr seltene Erkrankung ist, sollten für Diagnostik und Behandlung der Erkrankung nur ausgewiesene Experten kontaktiert werden (Adressen können über den Aktionskreis erfragt werden).

Informationen zur Therapie der Fanconi-Anämie können Sie den beiden von der amerikanischen FA-Organisation FARF (www.fanconi.org) veröffentlichten Büchern „Fanconi Anemia: A Handbook for Families and Their Physicians“ und „Fanconi Anemia: Standards for Clinical Care“ entnehmen. Demnächst soll auch eine deutsche Ausgabe des Handbuchs veröffentlicht werden. Bezugsquellen können Sie ebenfalls über uns erfragen.

Weitere Informationen zum aktuellen Stand der Forschung und Therapie der Fanconi-Anämie finden Sie in den Zeitschriften des FARF (s.o.): „FA Familiy Newsletter“ und „Science Letter“. Der Aktionskreis Fanconi-Anämie e.V. plant die Veröffentlichung einer deutschsprachigen Zeitschrift.

Therapie mit Medikamenten

Viele FA-Patienten sprechen auf eine Behandlung mit Androgenen (Männlichkeitshormonen) an, welche die Produktion der roten Blutzellen und oft auch der Blutplättchen anregen. Manchmal wird auch die Produktion der weißen Blutzellen stimuliert. Diese Behandlungsform kann über Jahre hinaus wirksam sein. Die Verwendung von Androgenen als Mittel der Therapie muss in jedem Fall mit einem erfahrenen Facharzt besprochen werden.

Verwendung in der medikamentösen Therapie finden auch Cortisonpräparate und die Blutbildung stimulierende Wachstumsfaktoren. G-CSF regt die Bildung bestimmter weißer Blutzellen an und scheint auch bei FA-Patienten wirksam zu sein. In bestimmten Fällen können Bluttransfusionen nötig sein.

Knochenmarktransplantation

Derzeitig ist die Knochenmarktranplantation (KMT) die einzige Therapie, mit der dem Knochenmarkversagen bei der Fanconi-Anämie langfristig begegnet werden kann. Allerdings ist diese Behandlungsform mit Risiken verbunden, die bei Patienten mit FA aufgrund ihrer hohen Empfindlichkeit gegenüber Bestrahlung und Chemotherapie in besonderem Maße gelten.

Bei einer Knochenmarktransplantation mit einem optimal passenden Geschwisterkind beträgt die Überlebensrate derzeit zwischen 80 und 90 Prozent; bei sogenannten Fremdspendern liegt diese mittlerweile (bei entsprechender Übereinstimmung der Gewebsmerkmale) bei mehr als 60 Prozent.

In den letzten Jahren gab es bei dieser Therapieform signifikante Verbesserungen. Eine Knochenmarktransplantation bei Patienten mit Fanconi-Anämie sollte nur in einem Zentrum mit entsprechender Erfahrung durchgeführt werden. Wir geben Ihnen hierzu gerne weitere Informationen!

Gentherapie im Versuch

In den letzten Jahren gab es Versuche, Fanconi-Anämie mittels einer Gentherapie zu behandeln. Bisher konnte kein wirksamer Behandlungserfolg damit erzielt werden. Weitere Versuche sind geplant.

Stand: Mai 2005